AAV载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一
腺相关病毒载体可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中，其应用潜力已经得到了大量的验证。AAV属于细小病毒科，是一个由直径约26nm的无包膜二十面体蛋白质衣壳和约4.7kb的单链DNA基因组组成。野生型AAV基因组包含Rep、Cap和aap三个基因
全球基因疗法发展历史悠久，但AAV基因治疗仍然处于较新的赛道，国内企业近年来大量涌入
AAV基因疗法在罕见病领域展现出的良好应用前景，目前该领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。全球AAV基因治疗已有三个上市药物，全球200+件临床申请，国内有多款AAV药物获批进入临床
中国AAV基因治疗市场百家争鸣，行业加速发展已是大势所趋
中国AAV基因治疗行业无论从上市产品和在研管线等维度均相较于海外其他国家起步晚。但整体而言已经呈现“百家争鸣”的大趋势。2010年至今，中国本土AAV基因治疗企业如雨后春笋般拔地而起，AAV基因治疗行业的发展已是大势所趋。